给大脑装上“精准刹车”，国产干细胞新药改写癫痫治疗格局

4月8日，上海细胞与基因治疗领域再传好消息。上海跃赛生物科技有限公司（以下简称“跃赛生物”）自主研发的全球首个药物难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物UX-GIP001注射液，一个月内接连获得美国食品药品监督管理局与中国国家药品监督管理局药品审评中心的新药临床试验申请批件，成为目前全球唯一一款在癫痫iPSC细胞治疗领域实现中美IND双批的创新产品。此次获批不仅填补了国内该领域技术空白，更标志着中国干细胞创新药物研发已跻身全球第一梯队，推动癫痫治疗正式迈入细胞治疗的全新维度。

癫痫，俗称“羊角风”“羊癫疯”，是最常见的严重神经系统疾病之一。全球癫痫患病人数约7000万，中国约有1000万名患者，其中约30%为药物难治性癫痫。长期以来，传统小分子药物、手术与神经调控等治疗手段均存在显著局限，临床需求亟待满足。

癫痫的核心发病机制，是大脑内的兴奋性与抑制性神经细胞失衡。兴奋性神经元过度活跃，引发大脑异常同步放电，而承担“刹车”功能的抑制性GABA能中间神经元功能受损、数量不足，最终导致患者出现抽搐、意识丧失、口吐白沫等典型症状。

传统药物治疗癫痫，如同“强行按下开关”，只是“控制放电”而不是“修复神经环路”，难以从根本上恢复神经网络平衡。UX-GIP001直击癫痫核心病理——脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失，通过将iPSC定向分化为具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，实现神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，迈向疾病修复型治疗。

这就像是给大脑“精准补上刹车”。这款由干细胞定向分化得到的细胞药物UX-GIP001，通过微创手术精准注射到癫痫病灶，可持续释放抑制信号，让过度兴奋的神经元恢复平静，从根源上平衡大脑电活动，重建神经环路调控。动物实验显示，该药物移植后3至4个月即可显现明确疗效，且移植的神经元能够长期存活。理论上一次治疗即可实现长期甚至终身有效，部分患者未来有望摆脱长期服药。

“这一全球首创突破，源于公司的顶尖团队从实验室源头筑牢的关键技术壁垒，为细胞药物研发打下了坚实的技术基础。”跃赛生物CEO吴岚林女士强调。跃赛生物具有自主知识产权的iPSC神经分化关键技术，在细胞分化效率与GMP级制备工艺方面达到国际领先水平，有效保障细胞药物有效成分的高占比、杂质细胞的清晰可控以及生产批次间的高度一致性，为临床安全性与疗效筑牢基础。

“针对国际上长期无法解决分化细胞溯源问题，我们团队自主研发的高通量单克隆谱系示踪新技术SISBAR，首次解析了神经分化过程的‘黑匣子’，并基于谱系信息开发了神经细胞高效分化新技术SphereDiff和细胞药物精准质控体系。”跃赛生物创始人陈跃军教授介绍，“这意味着达到同等治疗效果，我们所需移植的细胞量更少、体积更小，临床应用更安全。例如在帕金森病治疗中，相较于美国、日本企业开发的同类药物，需要的细胞比例显著提高，大幅降低了细胞移植数量，从而使细胞治疗更安全，成药性也更好，大幅降低了对患者脑部正常组织的损伤和压迫。”

依托各项硬核优势，跃赛生物聚焦临床未满足的需求，已布局帕金森病与癫痫“双赛道”，同步推进自体与异体“双路径”的治疗策略。旗下首发管线UX-DA001为全球首个中美IND双批的帕金森病自体iPSC来源细胞药物，正在上海瑞金医院开展Ⅰ期临床试验，安全耐受性良好，且疗效表现积极。

目前，全球仅美国Neurona公司基于人胚干细胞的癫痫细胞疗法进入临床。而在更具产业化前景的iPSC来源细胞疗法中，跃赛生物的UX-GIP001作为全球首个获批进入临床的产品，实现了从“跟跑”到“领跑”的跨越。

“目前，跃赛生物累计获得4项中美IND批件，布局3条核心产品管线，研发实力及产业化落地能力持续提升。”跃赛生物CEO吴岚林介绍，“跃赛生物已为UX-GIP001的临床开发做好了充足准备，将立即启动并全力推进临床试验，力争早日惠及广大难治性癫痫患者。作为国内少数具备干细胞药物全链条自主研发与临床转化能力的企业，跃赛生物正加快核心产品的临床推进与产业化落地，切实打通从实验室到病床的转化闭环。”