我国学者为腱鞘巨细胞瘤治疗提供新证据

近日，首都医科大学附属北京积水潭医院骨肿瘤科牛晓辉教授团队在国际医学顶级期刊《柳叶刀》上发表研究论文。研究结果显示，对于不可切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，使用高选择性CSF-1R抑制剂匹米替尼治疗可缩小肿瘤、改善症状，且安全性可控。该研究在亚洲、欧洲和北美40家医院开展，为腱鞘巨细胞瘤的系统治疗提供了高质量的国际循证医学证据。

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的、局部侵袭性强的肿瘤，多发于原本健康的成年人，并可能导致严重的并发症。手术一直是控制腱鞘巨细胞瘤的主要治疗方法，然而术后并发症、恢复延迟和疾病复发的风险较高。对于无法切除的腱鞘巨细胞瘤患者，全身治疗可能是唯一合适的治疗方式。

上述研究共纳入94例不可切除腱鞘巨细胞瘤患者，采用临床试验金标准的随机双盲安慰剂对照设计，按2∶1的比例将患者随机分组，分别接受每日一次50毫克匹米替尼口服给药或安慰剂治疗，疗程共24周。治疗的核心目标是全面验证匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的疗效、安全性。

研究结果显示，试验顺利达到预设的主要疗效终点。治疗第25周，经评估，匹米替尼组的客观缓解率（ORR，抗肿瘤药物核心疗效指标，指肿瘤达到显著缩小标准的患者比例）达到54%，而安慰剂组仅为3%，两组绝对差异达51%。这一结果具备显著的统计学意义，充分证实匹米替尼的抗肿瘤疗效并非随机偶然因素导致。

与此同时，研究所有关键次要终点均实现统计学上的显著改善。其中，基于肿瘤体积评分的客观缓解率，匹米替尼组达62%，安慰剂组仅为3%。更值得关注的是，患者的关节活动度、僵硬程度、疼痛评分及身体功能等多项核心指标均明显好转，且这种改善在治疗早期便已显现，并能长期维持。

安全性方面，匹米替尼的整体耐受性良好，相关不良事件以轻度为主，多为实验室指标轻度异常（如肌酸激酶升高）、瘙痒、面部水肿等，整体安全可控。研究中未出现胆汁淤积性肝毒性或药物性肝损伤事件，因不良反应导致停药的比例仅1.6%。

匹米替尼是我国自主研发的原研创新药，于2025年获国家药品监督管理局批准上市。此次研究结果有望改写该疾病的临床诊疗指南。