专家呼吁：告别仿制药思维，抓住AI4S契机推动创新药“换道超车”

随着大模型、智能体、多模态技术的快速迭代，人工智能正从通用能力走向行业深耕。在医药研发领域，AI正在从靶点发现、分子设计、临床前研究、临床试验、制剂工艺全链条介入，压缩研发周期、降低试错成本。

如何抓住AI制药的研发重点，当前的研发路径是否需要进一步优化？对此，《Nature Reviews Drug Discovery》8月刚刚发表的由剑桥大学、哈佛医学院教授以及跨国药企算法负责人、研究员联合署名的观点文章认为：当前AI资源过多集中在分子生成、分子优化环节，并未聚焦于新药研发失败的主要根源。

中科计算技术西部研究院研究员赵宇告诉记者，新药研发失败的关键问题不在于分子设计能力，而是早期靶点与疾病之间生物学因果证据薄弱。前述联合署名文章认为，疾病机制层面的验证体系有望弥补现在AI领域对于生物学建模的短板，进而真正释放AI4S（人工智能赋能科学）的创新价值。

在此之前，我国权威期刊《中国食品药品监管》也刊发文章《临床价值导向下的AI制药范式转型：从FIC到FID的二元模型协同路径》，建议改变AI+医药创新研发的推进路径。该封面文章认为，应推动创新药研发从“同类首创”转向“疾病领域治疗价值首创”范式。作为文章作者，赵宇认为，国内大量创新停留在化学模型层面，不少1.1类新药即便完成变构分子改造、取得新药分类认定，也没有开辟新适应证，满足未解决临床空白的需求，广义上说仍属于跟随创新。

针对当前“AI+”频繁给医药研发增加光环的现象，行业持续反思，应该通过产业和监管视角的引导，改变当前的失衡局面，把研发起点前移至疾病未被满足的临床需求端，而不是将分子创新做为首创发现的首要判断标准。

这一观点与部分国际专家的观点不谋而合。8月10日，Insitro创始人Daphne Koller发表长文直言：AI不是新药研发的魔法棒，全球创新药赛道当前普遍存在“重化学分子、轻生命探索”的共性难题。赵宇表示，行业普遍高估分子工具带来的短期提速效果，却低估认知生命的新方法学下的算法、生命世界模型价值在临床阶段发挥的作用，通过大规模仿真发现路径将会带来范式改变。

“化学路线分子工程成熟，但缺少疾病底层机制的系统建模。”中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心研究员、亦弘商学院研究员苏岭认为，统计层面的多组学建模目前尚未打通从疾病因果机制到完整虚拟临床试验的全链路闭环。借助AI4S补齐疾病层面生物学建模短板，是当前让医药创新回归疾病价值、推动实现新药研发换道超车的关键抓手。但不少项目依旧延续成熟靶点之上的分子改造路径，很难形成真正差异化的临床获益，最终陷入靶点扎堆、赛道内卷、医保竞价挤压利润的行业困局。

“要做好药，一定要先理解疾病，因此需要运用AI4S深层次地理解疾病。”苏岭说，产业想要完成底层跃迁，必须把创新的标尺，从分子是否新颖升级为能否解决真实未被满足的疾病难题，把研发起点前移至疾病端。让化学模型解决“药怎么做”，生物学模型回答“该做什么药”的问题。

海外生物学企业受限于数据维度、因果建模能力，大多止步于细胞表型筛选和知识图谱统计，难以建立稳定可解释的人体疾病推演体系；国内科研院所孵化的哲源科技率先迈出探索步伐，完成首个完整虚拟临床试验的实践验证，初步验证生物学模型全链路落地的可行性，得到产业资本的持续关注与支持。面对当前局面，赵宇表示，近期产业与头部投资机构逐步意识到AI制药下半场比拼的不再只是分子设计效率，而是对疾病本身的理解深度，并开始加大疾病机制建模、计算医学、生命世界模型等底层生物学底座方向的布局力度。如果能够抓住AI4S带来的范式变革窗口，优先打通生物学模型的工程化路径，落地FID（疾病领域治疗价值首创）研发体系，我国就有机会摆脱长期跟随创新的惯性，在下一代新药研发底层范式上抢占先机，真正完成从仿制药大国向医药创新强国的换道超车。